Американские исследователи из Калифорнийского университета в Лос-Анджелесе добились успеха в лечении девяти детей в возрасте от пяти месяцев до девяти лет, страдающих от тяжелого врожденного иммунного расстройства, известного как LAD-I, с помощью экспериментальной генной терапии. Результаты их работы были опубликованы в научном журнале New England Journal of Medicine (NEJM).
LAD-I является крайне редким генетическим заболеванием, встречающимся в одном случае на миллион, при котором лейкоциты не способны эффективно справляться с инфекциями из-за мутации в гене CD18. Без адекватного лечения большинство таких детей не доживает до взрослого возраста. Ранее единственным доступным методом лечения была пересадка костного мозга, которая связана с высокими рисками, включая возможность отторжения трансплантата.
Разработанная терапия предполагает использование стволовых клеток самих пациентов. Клетки из крови изолируются и модифицируются с помощью безопасного вирусного вектора, который доставляет исправленную версию гена CD18. После введения модифицированных клеток обратно в организм они начинают производить полноценные иммунные тела.
После лечения у всех участников исчезли хронические инфекции, кожные заболевания и воспалительные процессы. Уровень белка CD18 вернулся к норме, а количество лейкоцитов стало соответствовать показателям здоровых сверстников. Терапия не привела к серьезным побочным эффектам.
Шестеро из девяти пациентов будут находиться под наблюдением в течение 15 лет для оценки долгосрочных результатов лечения.
Ранее ученые обнаружили неожиданный способ восстановления функционирования иммунной системы при заражении крови.
Что ты думаешь об этих достижениях?