Генная терапия может стать новым подходом в лечении глаукомы, одного из основных факторов слепоты в мире. Исследователи из США под руководством Яна Суна выяснили, что метод редактирования генов CRISPR может эффективно снижать внутриглазное давление, избавляя пациентов от необходимости ежедневного использования глазных капель. Эти результаты были опубликованы в журнале PNAS Nexus.
Глаукома связана с повышенным внутриглазным давлением и обычно требует постоянного применения лекарств. Однако ежедневные капли неудобны и могут вызывать серьезные побочные эффекты – от замедленного сердечного ритма до метаболического ацидоза и образования камней в почках. К тому же многие пациенты забывают или не следуют режиму лечения.
Ученые сосредоточились на устранении первопричины проблемы — избыточного образования внутриглазной жидкости, известной как водянистая влага. С помощью CRISPR-инструмента Cas13d были «отключены» два гена, связанные с этим процессом — AQP1 и CA2. Эксперимент проводился на ресничном теле глаза лабораторных мышей.
В результате полученные генно-модифицированные животные показали значительное снижение внутриглазного давления по сравнению с контрольной группой. Такой эффект наблюдался у здоровых и страдающих от глаукомы мышей.
Ключевым преимуществом метода является то, что Cas13d воздействует на РНК, а не на ДНК, что делает изменения обратимыми и не фиксирует их в геноме навсегда. Это позволяет при необходимости корректировать или прекращать лечение.
«Мы приблизились к разработке терапии, более длительной и безопасной по сравнению с традиционными каплями», — отмечают авторы исследования. Однако для применения на людях необходимо разработать удобный и неинвазивный способ доставки лекарства, а также определить точные дозировки и режим введения. Возможно, лечение потребуется проводить всего раз в месяц или даже реже.
Ранее было обнаружено, как выявлять опасные мутации, которые могут быть «спрятаны» в генах.