Международная группа исследователей из Каролинского института и ряда китайских университетов впервые успешно провела клиническое испытание генной терапии для лечения врожденной глухоты и серьезных нарушений слуха у детей и взрослых. Это достижение было опубликовано в журнале Nature Medicine.
В исследовании приняли участие 10 пациентов в возрасте от 1 до 24 лет, у которых была обнаружена мутация в гене OTOF. Эта мутация препятствовала передаче звуковых сигналов в мозг. Специалисты использовали синтетический вирус для доставки копии гена OTOF в улитку уха через мембрану круглого окна. Уже через месяц после процедуры пациенты начали воспринимать звуки, а через полгода наблюдалось значительное улучшение слуха у всех участников. Средний порог слышимости снизился с 106 до 52 децибел, причем у детей в возрасте 5–8 лет наблюдался наилучший результат — некоторые из них начали полноценно общаться с близкими спустя всего четыре месяца.
Исследователи не обнаружили серьезных побочных эффектов. Это первое успешное испытание подобного метода, охватывающее не только детей, но и подростков и взрослых, страдающих этой наследственной формой глухоты. «Это значительный прорыв, который может существенно улучшить качество жизни пациентов. Мы уже приступили к работе над генами, вызывающими более распространенные формы глухоты, такими как GJB2 и TMC1», — отметил Маоли Дуань, ведущий исследователь проекта.
Кроме того, ранее в Индии был разработан недорогой датчик для раннего выявления рака печени.